https://novostivl.ru/post/169208/
Генная терапия может стать большим шагом в борьбе с гемофилией
Генная терапия может стать большим шагом в борьбе с гемофилией | 18.11.2021 | NVL
Генная терапия может стать большим шагом в борьбе с гемофилией
Генная терапия обещает уменьшить и даже остановить потенциально опасные для жизни кровотечения у людей с гемофилией, сообщают исследователи
20211118T2120
20211118T2120
20221016T1451
/html/head/meta[@name='og:title']/@content
/html/head/meta[@name='og:description']/@content
Генная терапия обещает уменьшить и даже остановить потенциально опасные для жизни кровотечения у людей с гемофилией, сообщают исследователи Гемофилия А — наиболее распространенное наследственное нарушение свертываемости крови, которым страдает каждый 5000 мужчина во всем мире. Это вызвано отсутствием фактора свертывания крови, называемого FVIII.
Современные стандарты лечения включают регулярные инфузии белка FVIII, но это не снижает риска заболевания суставов или смерти, отметили авторы нового исследования.
Новая генная терапия на основе аденоассоциированного вируса (AAV) разработана для того, чтобы пациенты с гемофилией А могли экспрессировать FVIII в печени. Клинические испытания фазы 1/2 показали, что это привело к устойчивой экспрессии фактора свертывания крови у большинства пациентов.
В исследовании участвовали 18 мужчин с гемофилией А в возрасте от 18 до 52 лет, которым вводили четыре различных дозы генной терапии, называемой SPK-8011.
Большинство из них также получали стероиды, потому что предыдущие исследования показали, что у многих пациентов развивается иммунный ответ на вектор AAV, в результате чего иммунная система устраняет вектор и, в свою очередь, экспрессию FVIII.
16 из 18 пациентов сохраняли экспрессию FVIII в течение всего времени исследования. Двенадцать из этих пациентов наблюдались более двух лет, и у них не было заметного снижения активности фактора VIII.
В целом у пациентов наблюдалось снижение эпизодов кровотечений на 91,5 %. Однако двое из 18 пациентов потеряли экспрессию в течение года из-за предполагаемого иммунного ответа на вектор AAV. Это показывает, что стероиды не гарантируют предотвращения потери экспрессии, согласно исследованию.
Авторы исследования заявили, что ни у одного из пациентов не было серьезных проблем с безопасностью.
«Результаты этого исследования предлагают убедительные данные в поддержку нынешнего подхода к гемофилии. Перенос гена действительно может обеспечить стабильную экспрессию фактора VIII в течение нескольких лет для почти облегчения болезни», — сказал ведущий автор исследования доктор Линдси Джордж.
Ранее ученые рассказали, как прерывистое голодание влияет на работу сердца.
Новости
ru-RU
Генная терапия может стать большим шагом в борьбе с гемофилией
Генная терапия обещает уменьшить и даже остановить потенциально опасные для жизни кровотечения у людей с гемофилией, сообщают исследователи
Гемофилия А — наиболее распространенное наследственное нарушение свертываемости крови, которым страдает каждый 5000 мужчина во всем мире. Это вызвано отсутствием фактора свертывания крови, называемого FVIII.
Современные стандарты лечения включают регулярные инфузии белка FVIII, но это не снижает риска заболевания суставов или смерти, отметили авторы нового исследования.
Новая генная терапия на основе аденоассоциированного вируса (AAV) разработана для того, чтобы пациенты с гемофилией А могли экспрессировать FVIII в печени. Клинические испытания фазы 1/2 показали, что это привело к устойчивой экспрессии фактора свертывания крови у большинства пациентов.
В исследовании участвовали 18 мужчин с гемофилией А в возрасте от 18 до 52 лет, которым вводили четыре различных дозы генной терапии, называемой SPK-8011.
Большинство из них также получали стероиды, потому что предыдущие исследования показали, что у многих пациентов развивается иммунный ответ на вектор AAV, в результате чего иммунная система устраняет вектор и, в свою очередь, экспрессию FVIII.
16 из 18 пациентов сохраняли экспрессию FVIII в течение всего времени исследования. Двенадцать из этих пациентов наблюдались более двух лет, и у них не было заметного снижения активности фактора VIII.
В целом у пациентов наблюдалось снижение эпизодов кровотечений на 91,5 %. Однако двое из 18 пациентов потеряли экспрессию в течение года из-за предполагаемого иммунного ответа на вектор AAV. Это показывает, что стероиды не гарантируют предотвращения потери экспрессии, согласно исследованию.
Авторы исследования заявили, что ни у одного из пациентов не было серьезных проблем с безопасностью.
«Результаты этого исследования предлагают убедительные данные в поддержку нынешнего подхода к гемофилии. Перенос гена действительно может обеспечить стабильную экспрессию фактора VIII в течение нескольких лет для почти облегчения болезни», — сказал ведущий автор исследования доктор Линдси Джордж.
Юлиана
автор статьи
